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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

推动生态优先绿色发展 促进人与自然和谐共生******

　　作者：熊宇杰（安徽师范大学副校长、安徽省中国特色社会主义理论体系研究中心特约研究员）

　　党的二十大报告对“推动绿色发展，促进人与自然和谐共生”进行了部署，强调“尊重自然、顺应自然、保护自然，是全面建设社会主义现代化国家的内在要求。必须牢固树立和践行绿水青山就是金山银山的理念，站在人与自然和谐共生的高度谋划发展”。长江经济带覆盖沿江十一个省市，横跨我国东中西三大板块，生态类型多样、自然资源丰富、地理环境复杂，生态区位极其关键，是对全球气候变化最为敏感的区域之一，是我国生态优先绿色发展主战场，对于建设人与自然和谐共生的现代化至关重要。

　　优化生物多样性主战场。生物多样性是经济社会可持续发展的基础，是生态安全和粮食安全的重要保障。受气候变化和人类活动影响，生物多样性减少，生态环境问题日益突出。保护生物多样性，重构人与自然和谐共生的复合生态系统，既是贯彻习近平生态文明思想、建设美丽中国的迫切要求，也是实现经济社会发展全面绿色转型的重要标志。党的二十大报告指出，“提升生态系统多样性、稳定性、持续性”“加快实施重要生态系统保护和修复重大工程”“实施生物多样性保护重大工程”。当前长江经济带经济发展总体平稳、结构优化，但生物多样性保护的结构性、根源性、趋势性压力仍有待进一步缓解。因此，有必要统筹考虑生物多样性保护和生态系统重构两大关键问题，基于重大科学研究平台探索科学方法和应用技术。习近平总书记在2019年中国北京世界园艺博览会开幕式上指出：“生态治理必须遵循规律，科学规划，因地制宜，统筹兼顾，打造多元共生的生态系统。”在遵循规律方面，生物多样性形成与演化机制、生态系统功能演变机制等重大基础理论方面亟须创新；在科学规划方面，生态系统动态监测评估、人与自然和谐共生的复合生态系统重构等关键共性技术有待发展。作为一个典型案例，扬子鳄国家级自然保护区与高校科研的合作，解决了扬子鳄规模化人工繁育技术等关键问题，修复和重建栖息地400多公顷，野外放归扬子鳄228条，为野生种群的复壮奠定了基础，为国家实施长江流域生物多样性保护发展战略提供了重要示范。

　　塑造循环经济主战场。循环经济理念是从资源利用的源头出发，在严格保护生态环境的前提下，全面提高资源利用效率，满足经济社会发展的合理需求。习近平总书记强调：“发展循环经济是提高资源利用效率的必由之路。”从近年来的实践看，循环经济理念不仅适用于城镇的工业产品需求，在乡村振兴方面也能起到巨大的推动作用。长江经济带具有充足的水资源，可以利用这一优势和特点，繁育濒临绝迹的贝类物种，建设淡水贝类养殖基地。淡水贝类具备极强的水质净化能力，可以将长江经济带沿线生活污水进行资源化利用，真正实现“肥水不流外人田”。党的二十大报告指出，实施全面节约战略，推进各类资源节约集约利用，加快构建废弃物循环利用体系。循环经济理念的实践运用，协同工业高质量发展、乡村振兴等工作布局，将有助于全面建立资源高效利用制度，为坚持和完善生态文明制度作出贡献。

　　重构生态系统主战场。实现碳达峰碳中和目标是一场广泛而深刻的经济社会系统性变革。党的二十大报告指出，立足我国能源资源禀赋，坚持先立后破，有计划分步骤实施碳达峰行动。对于长江经济带来说，在积极稳妥推进碳达峰碳中和过程中，要实现碳排放与大气污染物、废水固废的协同治理。实现“双碳”目标与生态治理之间需要进一步协同，通过培育和利用森林、湿地和土壤的固碳能力，做好山水林田湖草沙一体化保护与修复，提升生态系统碳汇能力。在选择生态系统修复的实践路径时，需要兼顾不同地区之间发展水平的差异。即使同在长江经济带，不同地区在产业结构、经济发展、技术进步、资源禀赋等方面也存在较大差异。可以合理利用区域间的资源禀赋差异、产业链互补、技术比较优势、生态环境差异等条件，激活生态治理的协同效应，助力进一步完善生态文明制度。

　　打造生态产品主战场。习近平总书记指出：“生态环境保护和经济发展不是矛盾对立的关系，而是辩证统一的关系。把生态保护好，把生态优势发挥出来，才能实现高质量发展。”党的二十大报告强调，建立生态产品价值实现机制。建立生态产品价值实现机制是实现“绿水青山就是金山银山”的关键路径，需要积极探索政府主导、企业和社会各界参与、市场化运作、可持续的生态产品价值实现路径，把生态优势转化为综合发展优势。为实现“让保护修复生态环境获得合理回报”，需要发展“绿水青山”的内生性产业，如生态农业、特色旅游等。这些内生于“绿水青山”的产业培育需要坚持因地制宜，立足地方特色优势资源和发展条件，科学合理选择、规划和运营。例如，长江经济带水资源丰富，其生态治理试点乡村通过水体治理，恢复了沟塘、河湖、湿地等各类水体的自然连通，构建了各种类型的乡村水系循环系统。在此基础上，乡村发展相关水产业，同时打造水产品加工产业和旅游产业，实现了乡村宜居、产业发展和农民致富良性循环。此外，还要积极发展“绿水青山”派生、延伸和配套的外生性产业，构筑具有经济价值、生态价值和社会价值的生态经济体系。

　　建设生态文化主战场。习近平总书记指出：“要倡导环保意识、生态意识，构建全社会共同参与的环境治理体系，让生态环保思想成为社会生活中的主流文化。”党的二十大报告强调，倡导绿色消费，推动形成绿色低碳的生产方式和生活方式。为加快构建以生态价值观念为准则的生态文化体系，需要从全民宣传教育、法治建设、文化传承与创新等方面进行综合推进。其中，加强生态文化传承与创新发展和推进生态文化产业发展可以有机结合起来，共同推进。长江经济带具有源远流长的长江文化，既有上游巴蜀文化、中游荆楚文化、下游吴越文化等地域特色，又有长江三峡、江西庐山、杭州西湖等山川秀色。可以通过调查研究，建立长江经济带生态文化数据库，深度挖掘其生态文化资源。此外，可以打造长江诗路文化走廊，以数字化技术为支撑手段，以文旅融合为方向，将长江文化旅游发展成为世界一流的旅游目的地，为“美丽中国”和生态文化建设提供示范。

　　生态文明建设是一项任重而道远的系统工程，其中生态文化体系是精神灵魂，生态经济体系是物质基础，生态目标责任体系是“指挥棒”，生态文明制度体系是体系保障，生态安全体系是自然底线。近年来各地的实践表明，立足于地方区域生态特点，形成政府—高校—企业的合作联动机制，打造从科研到智库再到应用的全链条平台，有助于统筹推进生态文明建设体系，推动我国生态文明建设迈上新台阶。而立足长江经济带“生态优先绿色发展主战场”建设，打好生物多样性保卫战和生态经济、生态系统、生态产品、生态文化攻坚战，必将是生态文明建设中的辉煌篇章。

　　《光明日报》（ 2023年01月10日 06版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）